研究人员创造了安全的研究因编基因编辑技术 避免了伦理问题

2021-10-16 20:14:23孙枝唯导读 研究人员创造了一种安全有效的RNA编辑技术，可以在很大程度上避免先前基因编辑技术的创造副作用和伦理问题。这项成就于周一在Nature Biotechn

研究人员创造了一种安全有效的安全RNA编辑技术，可以在很大程度上避免先前基因编辑技术的辑技副作用和伦理问题。

这项成就于周一在Nature Biotechnology杂志上发布，术避超过半年后，免伦科学家何建奎声称他创造了世界上第一个免疫艾滋病的理问基因编辑双胞胎，引起了全球道德的研究因编谴责和蔑视旋风。

他应用的创造技术称为CRISPR-Cas9，它改编自细菌中天然存在的安全基因组编辑系统。Cas9酶 - 一种在某些细菌对DNA病毒的辑技免疫防御中发挥重要作用的蛋白质 - 将被引入人体以切割病毒的DNA。

北京大学生物学家，术避最新技术的免伦首席研究员魏文生周三对环球时报表示，这种技术依赖于外源蛋白质或化学修饰的理问指导RNA的传递，这可能导致效应活性异常，研究因编传递障碍或免疫原性异常。

相反，最新的技术，称为利用内源性ADAR进行RNA(LEAPER)的可编程编辑，使得天然蛋白质的使用并不直接改变DNA，因此不会带来可遗传的变化，而且精确而安全，周卓，另一个研究小组成员告诉环球时报。

据Nature Biotechnology网站报道，LEAPER采用工程RNA来募集天然酶，将特定的腺苷转化为肌苷。

据Zhou介绍，过去两年的细胞级实验表明，LEAPER的编辑效率高达80%。他说团队正在测试老鼠的LEAPER。

Nature Biotechnology网站称，LEAPER活跃于广泛的细胞类型，包括多种人类原代细胞类型，可以恢复Hurler综合征患者的缺陷细胞，而不会引起先天免疫反应。

该网站称，作为一种单分子系统，LEAPER可实现精确，高效的RNA编辑，广泛适用于治疗和基础研究。