英國批准應用全球首個CRISPR基因編輯療法

據新華社報道，英國應用英國監管機構16日說，批准已批准基於CRISPR基因編輯技術開發的全球Casgevy療法投入應用，用於治療兩種血液病，首個這是基因全球首個獲批應用的CRISPR基因編輯療法。

英國藥品與保健品管理局在當天發布的編輯一份聲明中說，在經過安全性、療法有效性等方面的英國應用嚴格評估後，該機構已批准品牌名稱為Casgevy的批准基因編輯療法投入應用，用於治療12歲及以上的全球鐮狀細胞病和輸血依賴型β地中海貧血患者。

這種療法由美國福泰製藥公司與瑞士CRISPR治療公司共同開發。首個該方法通過從患者的基因骨髓中提取幹細胞，並在實驗室中編輯細胞中的編輯基因，然後回輸到患者體內，療法使患者身體能夠產生功能性血紅蛋白。英國應用

鐮狀細胞病和輸血依賴型β地中海貧血都是由血紅蛋白基因錯誤引發的遺傳性血液病。鐮狀細胞病在具有非洲或加勒比族裔背景的人中多見，患者會經歷非常嚴重的疼痛、嚴重且危及生命的感染，以及貧血。英國約有1.5萬人患有鐮狀細胞病。輸血依賴型β地中海貧血主要影響地中海、南亞、東南亞和中東地區的人群，可能導致嚴重貧血，患者通常每3至5周需要輸血一次。

根據英國藥品與保健品管理局的聲明，臨床試驗數據顯示，鐮狀細胞病患者接受這種基因編輯療法後至少12個月沒有出現嚴重疼痛的比例達97%，輸血依賴型β地中海貧血患者接受這種基因編輯療法後至少12個月不需要輸入血紅細胞的比例為93%。

此前，骨髓移植是這兩種疾病患者唯一的永久性治療選擇，但移植的骨髓必須來自匹配的捐贈者，並仍存在排異風險。

CRISPR全名為「成簇的、規律間隔的短迴文重複序列」，原本是細菌防禦病毒侵入的一種機制，被科學家用於編輯基因。法國科學家埃瑪紐埃勒·沙爾龐捷和美國科學家珍妮弗·道德納因為開發出相關技術而獲得2020年諾貝爾化學獎。這項技術已成為可高效、精確、程序化修改細胞基因的工具。